Studie FIREFLY-1
Untersucht wird die Behandlung mit Tovorafenib bei Kindern, Jugendlichen und jungen Erwachsenen mit einem BRAF-veränderten pädiatrischen niedrig-gradigen Gliom, das nach einer vorherigen Therapie wieder aufgetreten ist oder weiter fortschreitet.
By Ipsen
Für wen eignet sich die Studie?
Die Studie richtet sich an Kinder, Jugendliche und junge Erwachsene mit einem niedrig-gradigen Gliom, das eine BRAF-Veränderung aufweist und nach einer vorherigen Behandlung erneut aufgetreten ist oder weiter fortschreitet. Weitere Voraussetzungen sind unter anderem der Nachweis der genetischen Veränderung sowie die Erfüllung weiterer Ein- und Ausschlusskriterien.
Ob eine Teilnahme möglich war, hat das jeweilige Studienzentrum nach Prüfung aller Voraussetzungen entschieden.
Beschreibung der Studie
FIREFLY-1 ist eine internationale, offene Phase-II-Studie zur Untersuchung von Tovorafenib bei Kindern, Jugendlichen und jungen Erwachsenen mit einem BRAF-veränderten pädiatrischen niedrig-gradigen Gliom, das nach einer vorherigen Therapie wieder aufgetreten ist oder weiter fortschreitet. Ziel der Studie ist es, die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit der Behandlung zu untersuchen.
Die Teilnehmenden erhalten Tovorafenib einmal wöchentlich als Tablette oder Suspension. Untersucht wird unter anderem, bei wie vielen Patient*innen der Tumor vollständig oder teilweise auf die Behandlung anspricht. Darüber hinaus werden die Dauer des Ansprechens, das Fortschreiten der Erkrankung sowie die Sicherheit und Verträglichkeit der Behandlung bewertet.
Die Studie soll zeigen, ob eine gezielte Therapie mit Tovorafenib bei Patient*innen mit BRAF-verändertem pLGG zu einem langfristigen Krankheitskontrolle beitragen kann. Die Ergebnisse der Studie zeigten klinisch relevante und anhaltende Tumorantworten und bildeten die Grundlage für die erste Zulassung von Tovorafenib für Kinder mit rezidiviertem oder progredientem BRAF-verändertem pLGG in den USA. Die Langzeitbeobachtung der Studie dauert weiterhin an.